Lito Sousa, influenciador que morreu nesta quinta-feira (1/10), foi o primeiro ser humano a receber o ALN-6457, uma substância experimental desenvolvida pela Regeneron em parceria com a Alnylam Pharmaceuticals. O tratamento aconteceu cerca de duas semanas antes da morte, enquanto ele estava internado em uma UTI por complicações da doença de Creutzfeldt-Jakob, doença rara, grave e fatal para a qual não existe terapia aprovada capaz de frear sua evolução.

A esposa de Lito, Mila Seidl, divulgou a informação em vídeo publicado em 14 de setembro. Ela explicou que o marido recebeu a substância no fim de semana anterior e que, até aquele momento, não tinha apresentado nenhuma reação adversa. Por se tratar de uma molécula inédita em humanos, os médicos precisavam acompanhar de perto a resposta do organismo ao longo das semanas seguintes. Exames estavam programados para aproximadamente seis semanas depois da aplicação, para verificar se havia alguma alteração no quadro de Lito.

O caso foi enquadrado no chamado uso compassivo, mecanismo que permite, em determinadas circunstâncias, que pacientes sem alternativa terapêutica aprovada acessem medicamentos ou substâncias ainda experimentais. Segundo Mila, o processo envolve a família, o médico responsável, a farmacêutica e, no Brasil, a Anvisa. É o próprio laboratório que aciona a Anvisa com o pedido. Ela também destacou que a farmacêutica avalia se o paciente ainda pode se beneficiar da substância e se o caso faz sentido para fins de estudo. O Brasil e o laboratório americano responsável pelo ALN-6457 preveem esse mecanismo. Lito morreu sem que os exames de acompanhamento pudessem ser realizados.